遺伝子治療の外観と、mRNAの送達技術とについて

目次 １. 【遺伝子治療の概要】 ２. 【mRNA delivery】①【遺伝子治療の概要】・遺伝子治療の80%はウイルスを使ってる現状[virus送達の特徴]・大量にvirus入れると肝障害（virusは肝臓にいきいやすい）...AAV8や9.・AAVは安全だが、同じ細胞がクローナルに増殖（癌化する危険性）・中和抗体による作用減弱（繰り返し投与ができない）・高い（zolgensmaなど)・年単位での発現（関係ないところにも発現）・4.5kbpくらいしか発現できない[plasmid DNA/mRNAによるdelivery]●plasmid DNA delivery- 1990, scienceここでhotになる. (あれ, virus使わなくてもいけんじゃん)* plasmid によるDNA送達の問題　・細胞分裂しない限り核の中に入らない...

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